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ETH Zurich scientists have developed an RNA molecule that can be used in bone marrow cells to correct genetic errors that affect protein production. Patients suffering from a rare hereditary disease that causes a painful hypersensitivity to sunlight could benefit in future.
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Erbkrankheiten künftig mit RNA heilen
ETH-Wissenschaftler entwickelten ein RNA-Molekül, mit dem sich in Zellen des Knochenmarks genetische Fehler mit Auswirkungen auf die Proteinherstellung korrigieren lassen. Patienten, die an einer seltenen vererbbaren und schmerzhaften Sonnenlichtempfindlichkeit leiden, könnten in Zukunft davon profitieren.
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